罕见病如何破解诊断难？医疗保险怎样更兼具少见患者？，医疗险能报罕见病吗

让罕见病“罕见但不孤单”，达因药业进军儿科医学出路

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8月3日上午，一场别开生面、温馨的药品捐赠活动在荣成达因药业生产基地举行。在荣成市政府副总统市长刘全良、达因药业总裁·杨杰、北京奇爱公益基金会会长·焦立曼、“通娃娃”患者协会会长·陈兵及患者代表的共同见证下，达因药业推出“铜娃娃”患者协会捐赠价值40万元的二巯基丁二酸胶囊，用于治疗肝豆状核变性。

据了解，这是达因制药第二次向“关爱铜娃娃、战肝豆仁”捐赠药品。作为国内领先的儿童药品生产商，达因药业多年来秉承“儿童定制用药”的研发理念，持续深入儿童健康产业。在得知患有肝豆状核变性的孩子（铜娃娃）面临“药品短缺”后，他不仅迅速恢复了“铜娃娃”专用药物“琥珀酸胶囊”的生产，还保证了他家的药品供应。自有价格，持续向公益事业捐赠药品，只为让更多的“铜娃娃”得到长期有效的治疗。竭尽全力，让责任与爱心持续下去，是达因制药为铜娃娃点燃的火花，也彰显了一家儿科领先企业的责任担当。

据《2016罕见病群体生存状况调研报告》统计，罕见病患者每年的医疗费用是个人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。

肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性铜代谢疾病。由于患者铜排泄功能障碍，导致铜在体内沉积，极易造成肝脏和大脑损伤，因此患者必须终生服药。更可悲的是，由于遗传的原因，很多家庭都会有两三个病人，每天吃药就成为家庭的巨大负担。大多数患者在儿童和青少年时期发病，但如果尽早进行有效的治疗和控制，患者可以像正常人一样工作、学习和生活，而二巯基丁二酸是治疗该病的特效药物。疾病。

值得注意的是，由于原料供应中断、需求低迷、成本高利润低等客观因素，娃娃铜的治疗药物库存非常有限。供应风险。达因制药公司总裁杨杰透露，在得知铜娃娃婴儿无药可救后，达因制药公司迅速重新启动二巯基丁二酸胶囊的生产，并决定继续自费、免费向患者供应该药物。为贫困家庭儿童提供二巯基丁二酸胶囊，减轻家庭负担。

关于公益，达因制药公司的总裁·杨杰曾表示，“对困境儿童的关爱和保护，需要社会各界共同努力，创造公益。”达因制药不仅根据临床需求为儿童生产特殊、优质的药品，还为有需要的儿童家庭提供力所能及的帮助。

公益事业必须“可持续”、“有价值”。为此，达因制药不仅捐建“达因希望小学”，十几年来还坚持参与“1200个我要上学助学”活动。达因员工还自发成立了“达因爱心基金”。帮助山东寿光温氏兄弟、北京东方博爱儿童福利院、北京太阳村、山东菏泽五胞胎、湖南益阳小太阳幼儿园、山东泰安五胞胎等困难儿童，送去了药品和食品包及生活用品，用公益为有需要的孩子带来美好的改变。

同时，达因药业还坚持开展“身高管理义诊进社区”、“儿童安全用药科普社区行”等公益活动，凝聚行业力量，推进慢性肾病双筛查策略疾病。儿童疾病等等，社会各界都在尽最大努力，可以加入公益慈善公司，监测更多儿童的健康。

能为孩子提供持续关爱的公益，才是真正有温度的公益。捐赠活动上，杨杰在致辞中做出郑重承诺：“达因制药将继续在罕见病领域研发和生产儿童专用药品，并作为‘灯塔’，引起人们对罕见病儿童的关注并分享他们的孤独、困境和艰辛。”杨杰制药行业几十年来一直传承着可持续公益的热爱，是企业不忘公益初心、履行社会责任的体现。

这表明达因药业所坚持的不仅仅是“为儿童定制用药”，更坚持让公益举措落到每一位需要帮助的患者手中，成为引领的力量。达因对儿童健康的关注和“让万千中国儿童健康强壮”的企业使命的直观体现。

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