调查：药品负担过重是血友病甲病人面对的首要窘境，

援助+团结：血友病20年艰辛之路

针对中国国情和患者现状，多方共付，是解决患者药物可及性的重要解决途径。

记者 | 周洁

今年4月17日是全球第32个世界血友病日，今年主题为“援助+团结”。南方医科大学南方医院血液科孙竞教授指出，全社会对血友病患者的“综合关爱”，不仅仅是多学科专业医护人员对血友病患者进行全面诊疗、护理及生活指导，还包括政府、医药企业以及社会各界共同参与、积极探讨我国血友病患者的多方共付模式、打造血友病患者管理新格局。

从无药可治到追求生活质量

刘民（化名）出生在广东湛江雷州的一个小山村，三岁时，家人发现刘民和别的孩子有些不同：一旦受伤，他的伤口血流不止。为了给孩子治这个怪病，刘民的家人借遍了乡亲们的钱去县城医院做检查，却还是没得到结果。童年的刘民，不得不早早辍学在家，忍受着“怪病”的折磨。

年纪渐长，刘民的病越来越重了。他的关节经常出血，还伴随疼痛，严重的时候会出现肾出血的情况，小便有血尿。直到20岁，刘民被病友介绍去广州南方医院检查，才终于知道自己得的是乙型血友病。

血友病根据缺乏因子的不同又分为血友病甲和血友病乙。刘民得的血友病乙型作为血友病的重要分型，尽管占比较血友病甲低，但临床症状严重程度与血友病甲相当，中国血友病乙患者自发性出血率比其他国家更高。

由于常年关节反复出血，刘民确诊时关节已经严重变形，膝关节炎性假瘤穿孔腐烂已坏死，只能接受高位截肢。更令人心痛的是，由于家庭贫困，昂贵的手术费和后续的治疗费几乎压垮了这个本就绝望的家庭。

孙竞教授指出，血友病最常见的出血表现就是关节出血。发生率最高的关节是膝关节、肘关节和踝关节。由于关节反复出血，可导致慢性滑膜炎，进而破坏软骨导致关节僵硬，最终形成关节功能障碍、畸形和残疾。

刘民患病的那个年代，人们对于血友病的认识普遍非常少，即使是医生，对于罕见病的概念也不熟悉。上世纪90年代，全国开始做血友病全国性调查。孙竞教授回忆，广州地区直到2000年，才有团队做血友病多学科的建设。

2001第一届WFH(世界血友病联盟）中国血友病讲习班

孙竞教授认为，经过20年的漫漫长路，广州、深圳的血友病科室发展已经达到了中等水平。“第一，能保证血友病儿童患者的预防治疗；第二，对于部分成人患者能够按需治疗，部分成人患者也能够做低中剂量的预防治疗。另外，我们还在呼吁对血友病患者有基本的综合关爱。”

2003年首届血友病护理关怀论坛

综合关爱，是孙竞教授多年来一直不断强调的。

血友病患者的别称是“玻璃人”，标准剂量的预防治疗完全可以让血友病患者回归正常生活。为此，孙竞呼吁更多来自骨科、影像学、康复理疗、护理专业的专业人士共同参与，对血友病患者进行全面诊疗、护理及生活指导，使患者得到全面的、有益的专业治疗与指导，尽可能地减少出血和并发症，降低医疗费用，获得尽可能正常生活和工作。

报销扩大，为血友病患者带来希望

小贤(化名)5岁时在广州某医院确诊为乙型血友病，尽管发现及时，但囿于当时医保政策和药品供应的问题，他只能选择静养。

一次偶然的机会，小贤在南方医院治疗时接触到了一批跟自己一样的血友病患者，并加入了广州的患者组织——广州血友之家。他参加了南方医院举行的世界血友病日活动，了解到更多关于血友病的知识。

治疗费用是所有病友最大的困扰：一名普通成年患者一年所需的凝血因子费用，大约在15万~20万元，而血友病患者往往又是丧失劳动力的人群，这笔费用不啻于雪上加霜。于是，小贤和病友们开始寻求帮助。

在广州血友之家不断的努力和坚持下，2018年5月，广州基本确定了重组Ⅸ因子门特用药报销额度为25万；2019年，广州取消了乙型血友病患者的自付比；2020年，广州市将血友病药物纳入医保范围。“现在，广州的血友病患者实现了人人都有药用、人人享有医保，希望每位血友病患者都能像正常人一样生活。”小贤说。

血友病在诊断和治疗方面相对成熟，如治疗和管理得当，血友病患者中相当一部分人可以避免残疾，像正常人一样生活和工作，成为社会的贡献者而不仅仅是医疗资源的消耗者。孙竞教授介绍，过去纳入门诊门特报销范围的只有糖尿病、高血压、尿毒症等慢性病，经过多年来的奔走呼吁，在广州医保部门大力支持下，血友病患者不需住院、在门诊的治疗也能按照住院医保的额度来报销，这是一个非常大的进步。但是在广东其他很多城市以及广东以外很多省份还没法做到，未来尚需努力。

患友代表献花给孙教授

多方共付减轻患者经济负担

从全国范围来看，各地经济水平参差不齐，医保政策存在差异，这对我国血友病诊疗标准和规范管理，不可避免会带来影响。对此，孙竞教授认为，针对中国国情和患者现状，多方共付、共同支付是解决患者药物可及性的重要解决途径。

“血友病患者本来行动就不便。要做好多方共付、共同支付，需要医保、慈善机构、医疗单位财务部门衔接好、沟通好，这样的联动管理机制一旦建设好，病人就不再需要拿着发票走好多部门、盖好多章才可获得多部门不同比例的报销。”

2009孙竞教授荣获WFH授予荣誉证书

孙竞教授的想法已经从理想照进现实。

继中华慈善总会积极开展血友病患者援助项目后，中国初级卫生保健基金会2015年开始加入到血友病患者援助项目，目前已经在血友病患者多方共付方面作出了不少探索。

“今年血友病日的主题是援助+团结，这其实正是我们一直做的事。对于终身长期用药的患者来说，经济压力是非常大的。尤其是患者想要接受预防治疗的话，经济压力就更大了。基于这些考虑，我们发起了血友病群体相关的项目。”生命绿洲秘书长欧阳万钧告诉《新民周刊》，这些项目不仅在经济上减轻了患者的负担，同时使更多的患者得到规范治疗，提高了生活质量。

除了直接的资金救助外，初保基金会还在全国范围内启动开展“血友病患者规范化治疗检查费用援助项目”，向符合项目条件的患有甲型或乙型血友病的患者就因子活性检测、抑制物检测、关节检查、病毒（肝炎，HIV）筛查产生的自费费用提供援助。“我们希望通过这种多元化的救助方式，为患者的生活带来更多的便捷和保障。”欧阳万钧说。

为了进一步缓解血友病患者的经济压力，初保基金会积极开展一站式结算政策，避免患者跑多个部门，同时大大缩短了患者援助周期。“在走访调查中，我们发现大约80%以上的血友病家庭都是经济非常紧张的，甚至可以说是贫困。”援助项目负责人杜楠告诉《新民周刊》，目前初保线下所有血友病公益项目，共计在21个地区开展了36家一站式医院/药房，后续会陆续扩展一站式结算地区，进一步提高患者的救助效率。

“单纯地让某方，比如政府、慈善基金、企业等等都是不现实的，而多方共付的方式，大家共同来承担患者的疾病负担，有很强的操作性。我们在血友病项目上的尝试，对于其他病种也是一种好的示范。”欧阳万钧补充道。

项目组为血友病患者开通了“速算器”功能，患者可使用速算器计算凝血因子治疗的费用，同时对各地医保报销金额进行模拟测算

孙竞教授所在的广州南方医院已经成功开通一站式Co—pay服务，实现与医保、医院、慈善机构联网，血友病患者在医院的相关手续可以一次搞定，方便患者快速就诊。

“多方共付一站式Co—pay的实现，是社会各界共同合作的一个结果，也是我国血友病管理历程中的重要里程碑。”孙竞教授介绍，这两年，另外一种创新模式也进入了大家的视线——由医保部门专门拿出资金专项或与商业保险机构合作，在门特之外设立罕见病救助项目。

2019年，孙竞教授在MDT会诊中

2020年1月1日起，佛山市商业补充医疗保险“平安佛医保”正式实施。这是广东佛山市按照“政府引导、商业运作、自愿参保”的原则，建立与“基本+大病”高度互补的第三重医疗保障的新尝试。在孙竞教授看来，Co—pay（多方共付）提倡的新的医保补充方式，是我国未来在罕见病治疗领域设立救助基金的一个可探讨的方向。

经过几年来各方的积极探索和努力，截至今年三月，广州南方医院“爱聚捷音甲型血友病患者援助项目”一站式服务已惠及120多位患者。另有超过20位乙型血友病患者在广州市番禺区中心医院通过“共赋友助乙型血友病患者援助项目”一站式服务及时得到了援助，及时、规律地接受凝血因子替代治疗，更好保护关节健康、远离致残。